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嚢胞性線維症（CF）の治療法はありませんが、治療の進歩により、この疾患を患っている人の平均余命と生活の質の両方が向上しています。治療には、気道浄化技術、抗生物質、高カロリー食、粘液希釈剤、気管支拡張薬、膵酵素、CFTRモジュレーターとして知られる新世代の薬物など、さまざまな手順や薬物療法が含まれます。重症の場合は肺移植が必要になることがあります。治療計画の基礎には、呼吸器感染症の予防、肺機能の保持、および腸内の栄養素の吸収不良を補うための栄養補助食品の使用が含まれます。
時間の経過とともに、間違いなく調整が必要になります。
1980年代、CF患者の平均余命は中央値で20年未満でした。新生児のスクリーニングと治療法の進歩により、この疾患を患っている人は40代まで、そしておそらくはさらに長く生きることを期待できます。治療は早期に開始され、一貫して管理されます。
セルフケアとライフスタイル
多くの興奮が新しい嚢胞性線維症薬の導入を中心に集中している間、セルフケアはCF治療の基礎のままです。これには、肺から粘液を除去するための気道浄化技術、肺の容量と強さを維持するための運動、脂肪と栄養素の吸収を改善するための食事療法が含まれます。
気道クリアランス技術
慢性閉塞性肺疾患（COPD）の人が一般的に使用する気道クリアランステクニック（ACT）は、CF肺疾患の治療と同じくらい効果的です。テクニックは、粘液を肺の気嚢から取り除くことで、咳をできるようにすることを目的としています。これらは、あなたの状態の重症度に応じて、毎日数回実行される場合があります。
一般的に使用されるテクニックは多数ありますが、そのいくつかは幼児よりも大人の方が簡単な場合があります。
- ハフ咳 自分で実行できます。疲労する可能性のある活発な咳とは対照的に、ハフ咳は、深く制御された吸入を伴うため、十分な空気が肺の粘液の後ろに達してそれを取り除くことができます。そうすることで、それを追い出すためにそれほど多くのエネルギーを行使する必要がなくなります。深く吸い込み、息を止め、力強く吐き出して粘液を取り除きます。
- 胸部打楽器は、姿勢パーカッションおよびドレナージとも呼ばれ、体位を変えるときにカップ状の手でリズミカルに背中と胸を拍手するパートナーと一緒に行われます。粘液が緩んだら、咳をして吐き出すことができます。
- 胸壁の振動は姿勢の排液と同様に機能しますが、粘液を振動させて緩めるハンドヘルドの非電気装置を採用しています。一部のデバイスは、振動を吸入薬の送達と組み合わせるためにネブライザに接続できます。
- 高周波胸部振動 空気パルス発生器に取り付けられたインフレータブルベストを含みます。機械は、高周波で胸部を機械的に振動させ、粘液をほぐして解放します。
運動
運動は、CFがある場合は避けられないものです。運動は肺機能の維持に役立つだけでなく、糖尿病、心臓病、骨粗しょう症などのCF関連の合併症のリスクを軽減します。
運動プログラムは、年齢と健康状態に基づいて個別化する必要があり、理学療法士または医療チームと理想的に設計する必要があります。トレーニングのベースラインレベルを確立するために、事前にフィットネステストが実施される場合があります。
フィットネス計画には、ストレッチ運動（柔軟性を促進するため）、有酸素トレーニング（持久力と心肺の健康を改善するため）、およびレジスタンストレーニング（強さと筋肉量を増やすため）を含める必要があります。最初に開始するときは、最初は5〜10分のセッションを目指し、週に3日以上実行し、徐々に20〜30分のセッションに構築します。
プログラムに関しては、「嚢胞性線維症トレーニング」というセットはありません。代わりに、あなたとあなたの理学療法士は、あなたが長期にわたって持続できる活動（自転車、水泳、ウォーキング、ヨガなど）とエクササイズ（レジスタンスバンド、ウェイトトレーニング、クロストレーニングなど）を見つける必要があります。強くなるにつれて、ワークアウトの強度と期間を増やします。
子供が自然に活発になる傾向があることを考えると、子供向けのセットプログラムは通常必要ありません。とはいえ、もしあなたの子供がCFを持っているなら、あなたの子供の限界をよりよく理解するためにあなたの呼吸器科医と話をすることが賢明です、どの活動が他よりも良いかもしれません、そして他の子供からの感染を防ぐために取られる必要があるかもしれない予防策そしてさらには共有スポーツ用品。
ダイエット
嚢胞性線維症は、消化酵素を生成する膵臓の管を詰まらせることにより消化に影響を与えます。これらの酵素がなければ、腸は食物から栄養素を分解して吸収する能力が低下します。咳や感染症との闘いは、彼らの犠牲になり、カロリーを消費し、あなたを疲れさせ、疲労させてしまいます。
この損失を補い、健康的な体重を維持するには、高脂肪、高カロリーの食事に着手する必要があります。そうすることで、感染との戦いを改善し、健康を維持するためのエネルギーを確保できます。
医師があなたまたはあなたの子供の体重を決定します。臨床対策には以下が含まれます：
- 2歳未満の子供向けの体の重さ
- 2〜20歳の人のボディマスインデックス（BMI）パーセンタイル（この期間中、身長は大幅に変動する可能性があるため）
- 20歳以上向けの数値BMI
それに基づいて、あなたの年齢、フィットネスレベル、および全体的な健康状態を専門の栄養士が、タンパク質、炭水化物、および脂肪の適切なバランスで食事療法を設計するのに役立ちます。
嚢胞性線維症財団は、体重の目標に応じて、女性、男性、幼児、子供、および10代の若者に以下の毎日のカロリー摂取量を推奨しています。
| 体重を維持する | 体重が増加する | |
| 女性たち | 2,500カロリー/日 | 3,000カロリー/日 |
| 男性 | 3,000カロリー/日 | 3,700カロリー/日 |
| 幼児1から3 | 1,300〜1,900カロリー/日 | 専門家と話す |
| 子供4〜6 | 2,000〜2,800カロリー/日 | 専門家と話す |
| 6〜12歳の子供 | 年齢別の推奨される毎日のカロリー摂取量の200％ | 専門家と話す |
| 十代の若者たち | 3,000〜5,000cal /日 | 専門家と話す |
市販薬の救済
嚢胞性線維症は、蓄積された粘液によって肺や膵臓にかかるストレスの増加による慢性炎症に関連しています。
炎症は、再発性感染と同じくらい肺に損傷を与え、膵臓、腎臓、肝臓、および他の重要な臓器の障害にもつながります。
Advil（イブプロフェン）やAleve（ナプロキセン）などの非ステロイド性抗炎症薬（NSAID）は、CF患者の炎症を軽減するために一般的に処方されています。モントリオール子供病院の研究のレビューでは、Advilを毎日使用するとCF肺疾患の進行を著しく遅らせることができると結論付けています。副作用には、吐き気、胃の不調、嘔吐、胃潰瘍があります。乱用は腸の損傷を引き起こす可能性があります。
他のOTC薬は、高カロリーの食事をサポートするために使用されることがあります。
栄養素の吸収を助けるために、医師は膵酵素サプリメントを処方することがあります。
これらはカプセルの形で提供され、食事やスナックの後に丸ごと飲み込まれます。市販されていますが、体重と状態に基づいて医師が用量を調整する必要があります。副作用には、膨満、下痢、便秘、頭痛、およびけいれんがあります。
必要に応じて、膵酵素を子供に処方することもできます。用量を調整する必要がある場合、またはお子様が丸薬を飲み込むことができない場合は、カプセルをこじ開け、測定し、食品に振りかけることができます。
血液検査で重大な欠乏が明らかになった場合、医師はビタミンまたはミネラルのサプリメントを勧めることもあります。ビタミンA、D、E、Kなどの脂溶性ビタミンサプリメントは、成長と脂肪吸収に不可欠であり、一般的です。
嚢胞性線維症医師ディスカッションガイド
次の医師の予約のための印刷可能なガイドを入手して、適切な質問をしてください。
処方せん
処方薬療法は、疾患の症状を管理し、臓器損傷の減少を遅らせるために使用されます。薬は大きく4つのクラスに分類できます：
- 気管支拡張薬
- 粘液溶解薬
- 抗生物質
- CFTRモジュレーター
薬物は、薬剤に応じて、経口、注射、静脈内（血液静脈内）、またはネブライザー、定量吸入器（MDI）、または乾燥粉末吸入器（DPI）で吸入されます。
気管支拡張薬
気管支拡張薬は、狭窄した気道を緩和し、肺により多くの空気を送り込むことを可能にする薬です。エアロゾル化されたキャニスターとスペーサーと呼ばれるマウスピースを含むMDIが最も一般的に提供されます。薬のオプションには、アルブテロールとXopenex（レバルブテロール）があります。
気管支拡張薬は、気道浄化を開始する15〜30分前に吸入されます。彼らは咳をすることができる粘液の量を増やすだけでなく、粘液溶解薬や抗生物質などの他の薬物を肺の奥深くに吸い込むのを助けます。
副作用には、吐き気、振戦、急速な心拍、緊張、めまいなどがあります。
粘液溶解薬
粘液溶解薬は、粘液シンナーとも呼ばれ、肺の粘液を薄くして吸入を容易にするために吸入される薬です。 CF療法で一般的に使用される2つのタイプがあります：
- 無菌食塩水である高張食塩水は、気管支拡張薬を服用した後にネブライザーで吸入できます。塩分は周囲の組織から水分を引き込み、そうすることで肺の粘液を薄くします。
- プルモザイム（ドルナーゼアルファ） 蓄積された粘液を薄くし、肺の粘度（滑りやすさ）を高める精製酵素です。副作用には、のどの痛み、涙目、鼻水、めまい、発疹、一時的な声の変化や喪失などがあります。
抗生物質
抗生物質は細菌を殺す薬です。嚢胞性線維症では、肺に粘液が蓄積することで細菌が感染症の最適な繁殖地となります。このため、再発性肺感染症は一般的です。感染症が多いほど、肺が受けるダメージは大きくなります。
抗生物質は、急性CF症状（増悪と呼ばれる）の治療に使用したり、感染の発生を防ぐために予防的に処方したりできます。それらは、経口またはネブライザーまたはDPIで提供されます。重篤な感染症には静脈内治療が必要な場合があります。
オプションの中には：
- 経口抗生物質 軽度の慢性感染症および増悪の治療に使用できます。ジスロマックス（アジスロマイシン）は、これに広く使用されている広域抗生物質です。深刻な細菌感染には、特定の標的クラスの抗生物質が必要になる場合があります。
- 吸入された抗生物質 細菌感染を予防するために予防的に使用されますが、急性増悪時にも使用できます。これに使用される2つの抗生物質があります：ケイストン（aztreonam）とトビ（トブラマイシン）。吸入された抗生物質は、気管支拡張薬と粘液溶解薬を使用し、気道浄化を行った後にのみ使用されます。
- 静脈内抗生物質 深刻なケースのために予約されています。抗生物質の選択は、あなたが持っている細菌感染のタイプに基づくでしょう。これらには、ペニシリン、セファロスポリン、スルホンアミド、マクロライド、またはテトラサイクリンが含まれます。
あなたが与えられた種類に関係なく、あなたがもはや症状がなくなったとしても、処方された通りに抗生物質を服用することが重要です。そうしないと早期に停止すると、システムに残っている細菌が抗生物質に耐性を示すようになり、感染が再発した場合の治療がさらに困難になります。
CFTR修飾子
嚢胞性線維症膜貫通型受容体（CTFR）遺伝子は、細胞内外への水分と塩の移動を調節するCFTRタンパク質を生成します。この病気の場合のようにCTFR遺伝子が変異している場合、それが生成するタンパク質に欠陥があり、粘液を全身に異常に濃くします。
近年、科学者たちは、特定の変異を持つ人々のCFTR機能を改善できるCFTRモジュレーターと呼ばれる薬を開発しました。 CFを引き起こす可能性のあるものは2,000以上あり、症例の約80％はdeltaF508と呼ばれる特定の変異に関連しています。 。
米国食品医薬品局（FDA）による使用が承認された3つのCFTRモジュレーターがあります。
- カリデコ（ivacaftor） 欠陥のあるCFTRタンパク質に結合し、「ゲートを開いたままにする」薬物であり、水と塩が細胞に出入りできるようにします。カリデコは、大人と2歳以上の子供に使用できます。
- オルカンビ（lumacaftor + ivacaftor） deltaF508変異のコピーが2つある人にのみ使用できます。 deltaF508コピーが2つあると、タンパク質に深刻な変形が生じます。オルカンビは、タンパク質の形状を修正し、その細胞内機能を回復させることによって機能します。 Orkambiは6歳以上の大人と子供に使用できます。
- Symdeko（tezacaftor + ivacaftor） また、2つのdeltaF508変異を持つ人々のために設計された矯正薬です。オルカンビを我慢できない人に使われています。また、他の26の一般的なCFTR変異に関連するCFTR機能を改善する可能性があります。 Symdekoは、12歳以上の大人と子供に使用できます。
薬は錠剤の形で入手でき、12時間ごとに服用されます。食品に振りかけることができるカリデコの粉末製剤は、小さな子供のために利用可能です。副作用には、頭痛、吐き気、めまい、疲労、下痢、副鼻腔のうっ血などがあります。白内障は、これらの薬を使用する子供にも報告されています。
Symdekoとの組み合わせで研究されているVX-659とVX-445として知られている2つの実験薬を含む他のCFTR修飾剤は現在開発中です。フェーズ3の臨床試験の初期の結果では、SymdekoでVX-659またはV-445を使用する方が、Symdekoを単独で使用するよりも優れていることが示されています。
支持療法
重度の増悪中または慢性疾患の場合、呼吸または栄養補給を支援するためのサポート対策が必要になることがあります。これには、酸素療法と経腸栄養が含まれる場合があります。
酸素療法
酸素療法では、携帯用酸素タンクとマスクまたは鼻プロングのいずれかを使用して、肺に濃縮酸素を供給します。
現在のところ、CFのある人における長期酸素療法（LTOT）の適切な使用に関するガイドラインはなく、その効果についての証拠はほとんどありません。そうは言っても、現在の一連の研究では、CF肺疾患の短期治療に酸素療法が役立つことを示唆しています。
有意な肺損傷を有するCFの人々は常に低酸素血症（低血中酸素飽和度）を経験し始めます。これは、睡眠の質の低下、運動耐容能の低下、筋肉量の減少に関連する状態です。
夜間の補足酸素は睡眠の質を改善することが示されていますが、運動中に供給される低流量酸素はトレーニングの期間と強度を増加させることができます。
嚢胞性線維症の変性の性質を考えると、肺機能の喪失が障害と生活の質の低下を引き起こしている場合、LTOTが必要になることがあります。
経腸栄養
経腸栄養（経管栄養）は、液体食物が送達される栄養チューブの配置または外科的移植を含みます。通常、同じ液体サプリメントを使用して、自宅で給餌を行う方法を教えられます。それは食事を補うためのものであり、それを置き換えるものではありません。
高カロリー食を食べているにもかかわらず体重が減っている場合、食物に耐えられない場合、または肺移植前に体重を増やしようとしている場合は、経管栄養が一般的に考慮されます。
たとえば、肺に感染している場合、呼吸に必要な力は、食物から得られるよりもはるかに多くのエネルギーを燃焼させる可能性があります。たとえあなたが食べることができたとしても、膵臓の障害はあなたの最善の努力にもかかわらず体重を増やす能力を阻害するかもしれません。
多くの人は最初の起動時にそれについて暫定的ですが、ほとんどの人（子供を含む）は順応することを学びます。
CFの子供の親は、経管栄養が食事時のストレスを取り除き、子供の体重をより速く増加させ、子供の長期的な健康と発達への懸念を軽減するとしばしば言っています。
経腸栄養法にはいくつかの形態があります。その中で：
- 経鼻胃栄養 NGチューブが鼻孔内、喉の下、胃内に配置される、最も侵襲性の低い経腸栄養法です。チューブは毎晩挿入し、午前中に取り外すことができます。
- 胃瘻 Gチューブが腹部の切開部から胃に挿入される、より永続的なオプションです。これにより、食べ物を胃に直接届けることができます。場合によっては、外科医は必要に応じてチューブを開閉できるように皮膚のレベルにボタンを配置できます（シャツの下にチューブを隠します）。
- 空腸瘻 Jチューブを腹部から空腸と呼ばれる小腸の一部に挿入する手順です。これは、胃への摂食に耐えられない場合に最もよく使用されます。
肺移植
どんなに熱心に治療しても、肺の機能が低下する日が来るでしょう。生涯に渡って受けたダメージはその犠牲を生み、呼吸能力だけでなく生活の質も低下させます。この時点で、あなたの呼吸器科医はあなたの人生に何年も加わる可能性のある肺移植を勧めるかもしれません。
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肺移植を受けるには、健康、経済的適格性、移植後の良好な健康状態に対処して維持する能力を評価するための広範な評価が必要です。プロセスには、実行に最大1週間かかる可能性のある多くのテストが含まれます。
一般的に、1秒間の強制呼気量（FEV1）と呼ばれる肺機能検査の結果が40％を下回った場合にのみ、移植が検討されます。
さらに、あなたの肺機能は、最も基本的なタスクを実行するために機械的換気が必要とされるところまで減少している必要があります。
承認されると、全国の肺移植待機リストに入れられます。対象となる子供には、先着順で肺が提供されます。対照的に、成人には、状態の重症度に基づいて0〜100の肺割り当てスコア（LAS）が与えられます。 LASがより高いものが優先されます。
あなたの待ち時間がどれくらいになるかを予測することは不可能ですが、 American Journal of Transplantation、肺移植の待機時間の中央値は3.7か月です。
一部のレシピエントはこれよりも早く肺を手にするかもしれませんが、他のレシピエントは何年も待つ必要があるかもしれません。
手術はどのように行われるか
ドナー臓器が見つかり、一致すると判断されたら、すぐに移植の専門病院で手術を受ける予定です。ほとんどの場合、1回ではなく2回の肺移植を受けます。
心電図（ECG）と胸部X線を取得した後、手術室に運ばれ、麻酔のために腕の静脈ラインが提供されます。他のIVラインは首、手首、鎖骨、鼠径部に配置され、心拍数と血圧を監視します。
全身麻酔が施されて眠っている場合、移植の完了には6〜12時間かかり、次の手順が含まれます。
- 外科医は胸の下から胸の片側から反対側まで水平に切開します。
- 人工呼吸器を装着し、酸素と血液が体全体に循環し続けるようにします。
- 片方の肺が取り除かれ、主要な血管が締め付けられ、新しい肺がその場所に挿入されます。
- 次に、外科医は気道パイプを縫合し、主要な血管を再接続します。
- 次に、2番目の肺が同じ方法で移植されます。
- 移植が完了すると、胸部チューブが挿入され、空気、体液、血液が排出されます。
- 最後に、肺が機能すると、人工心肺から外されます。
手術後に何を期待するか
手術が完了すると、集中治療室に数日間配置され、人工呼吸器を装着したまま栄養チューブを通して栄養を提供します。胸部チューブは数日間留置され、安定したら取り外されます。
安定したら、回復を開始するために1〜3週間、病室に移送されます。臓器拒絶反応を避けるために、あなたは生涯にわたる免疫抑制薬を使用します。
肺移植の合併症には、感染症、出血、敗血症などがあります。免疫抑制薬への曝露は、移植後リンパ増殖性疾患（PTLD）を引き起こす可能性があり、これはリンパ腫の一種で、腫瘍の腫瘤、消化管の炎症、腸閉塞を引き起こす可能性があります。
自宅に帰った後の平均回復時間は約3か月で、理学療法士によるジムベースの大規模なリハビリが含まれます。
で発表された研究によると、治療後のケアの進歩により、肺移植レシピエントの生存期間は1990年代の4.2年から2008年までの6.1年に増加しています。 胸部疾患のジャーナル.
補完医学（CAM）
補足療法は、呼吸を改善し、食欲と栄養を高めるために、嚢胞性線維症の人々にしばしば受け入れられます。補完代替医療（CAM）のいずれかの形を追求することにした場合、それがあなたの治療と矛盾せず、害を引き起こさないことを確実にするために医師と話すことが重要です。
概して、CAMは医薬品や医療機器と同じように規制されていないため、効果的な治療手段として承認することはできません。それでも、他よりも安全なCAMもあれば、CFのある人にとっても有益なCAMもいくつかあります。
ブティコ呼吸
Buteyko呼吸は、呼吸数や呼吸量を意識的に制御する呼吸法です。咳の徹底的なプロセスなしに粘液のクリアランスを改善すると信じられています。
Buteyko呼吸には、横隔膜呼吸（ヨガではAdham pranayamaとして知られています）と鼻呼吸（Nadi shodhana pranayama）が組み込まれています。その利点の証拠は不十分にサポートされていますが、有害とは見なされず、ストレス、不安、および睡眠の問題を軽減するのに役立ちます。
人参
高麗人参は伝統的な漢方薬で使用される万能薬であり、多くの場合それが提供する以上のものを約束します。それが言われていると、マウスで高麗人参溶液の経口使用は、の保護バイオフィルムを破壊することが示されましたPseudomonas auruginosa一般にCF肺感染症に関連する細菌。 （ただし、同じ結果は人間では保証できません。）
コペンハーゲン大学の研究では、高麗人参によるバイオフィルムの破壊が細菌のコロニー形成を妨げ、抗生物質による感染の抑制をサポートしている可能性があることを示唆しています。
ターメリック
ターメリックには、クルクミンと呼ばれる強力な抗炎症化合物が含まれており、COX阻害薬とほとんど同じように機能します。で発表された研究によると、それは腸であまり吸収されず、治療レベルに達する可能性が低いので、それがCFの炎症効果を減らすことができるかどうかは不明です Journal of Genetic Syndromes and Genetic Therapies.
一般に安全と考えられていますが、ウコンの乱用は膨満感と消化不良を引き起こす可能性があります。
マリファナ
医療用マリファナは、子供や10代にはまったく不適切ですが、病気や治療に伴う食欲不振の人にとって強力な食欲刺激薬であることが知られています。しかし、マリファナ喫煙がすでにCFによってひどく損傷された肺にどのような影響を与えるかは不明です。
この目的のために、マリファナの有効成分であるテトラヒドロカンナビノール（THC）を含む経口薬が、体重増加の達成に役立つだけでなく、CF患者のFEV1を改善する可能性があるという初期の証拠があります。研究は進行中です。