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フェンフルラミンは現在、特定の種類のてんかんの発作抑制について調査されています。現在、製薬会社Zogenixは、米国食品医薬品局（FDA）から、てんかん治療薬としての使用のためにフェンフルラミンを研究する許可を取得しています。臨床試験が進行中で、いくつかの初期段階の結果はすでに利用可能です。ただし、この薬剤は現在、FDAによる承認は受けていません。フェンフルラミンはすでにベルギーでてんかんの治療に限られた範囲で使用されており、その結果は綿密に追跡されています。
問題を抱えた歴史
フェンフルラミンはてんかんの治療に承認されたことはありませんが、それは新しい薬ではありません。それは長年にわたり非常に効果的な食欲抑制剤と考えられており、過去には、肥満の治療のためにFDAによって承認されました。
フェンフルラミンは、人気の製品フェンフェンの成分であり、ポンディミンの名前でも販売されていました。フェンフルラミンは、心臓弁の肥厚や肺高血圧症などの深刻な副作用を引き起こすことがわかっています。これらの安全性の懸念により、1990年代後半に世界中で市場から取り除かれました。
致命的な可能性のある副作用のため、研究が進むにつれて心臓と肺の健康に特別な注意が払われています。
適応症
てんかんには多くの種類があり、現在、20種類以上の異なる薬物がFDAの承認を受けて障害の治療に使用されています。これらの薬はすべての種類のてんかんに効くわけではなく、発作がある場合は、特に発作の種類を制御するのに効果的な抗てんかん薬を医師が処方します。
Zogenixによると、フェンフルラミンはドラベット症候群とレノックス・ガストー症候群（LGS）を治療するために特に研究されています.
ドラベット症候群
Dravet症候群の子供と大人は、通常、強直間代性発作やミオクロニー性発作など、いくつかのタイプの難治性発作（つまり、標準的な医療管理では制御できない発作）を経験します。これらは頻繁に、1日に複数回発生します。
2017年のヨーロッパの研究には、Dravet症候群の1歳から29歳までの9人の患者が含まれていました。研究参加者は平均して、研究が始まる前に月に約15の主要な発作を経験しました。
彼らはそれぞれ、1日あたり0.25ミリグラム（mg）/キログラム（kg）から1日あたり1.0mg / kgの範囲の治療を受け、最大投与量は1日あたり20mgでした。
参加者またはその両親が保管する発作日記によると、すべての参加者はフェンフルラミンで発作の頻度が低くなりました。平均改善率は75％でした。
低用量のフレンフルラミンを長期間服用していたドラベット症候群の10人の長期追跡調査では、心臓の状態を調べました。研究者は言った：
- 2人は、臨床的に重要ではなく、安定した弁肥厚を示しました。
- 10人のいずれも、肺高血圧症または心臓弁膜症の徴候を示しませんでした。
レノックス・ガストー症候群（LGS）
LGSは、複数のタイプの発作を特徴とするてんかん症候群です。ドラベット症候群と同様に、発作は頻繁であり、標準的な医学的治療（難治性）で制御することは困難です。
2018年に発行された13人のヨーロッパ人の研究では、LGSに関連する発作に対するフェンフルラミンに対するアドの効果を調べました。参加者には、経口フェンフルラミン塩酸塩溶液が投与され、1日あたり0.2 mg / kg（2つの別々の用量に分割）の用量で徐々に増加し、最大で0.8 mg / kgまたは1日あたり30 mgが投与されました。
平均して、研究ボランティアはフェンフルラミンを使用したとき、けいれん発作の53％の減少を経験しました。
レノックス・ガストー症候群の概要使い方
フェンフルラミンはアンフェタミン誘導体です。つまり、体が自然に作るエピネフリンとノルエピネフリンと密接に関連しています。これらの刺激剤は、心拍数を上げ、血圧を上げ、食欲を減らし、消化を遅くします。アンフェタミンとの化学的類似性は、フェンフルラミンが食欲を抑制する理由である可能性が高く、副作用のいくつかを説明することもできます。
フェンフルラミンは、主に脳、腸、血小板で機能する神経伝達物質であるセロトニン（5 HT）も増加させます。
5 HTと相互作用する薬物は、通常、てんかんではなく、うつ病や不安症の治療に使用されます。しかし、新たな証拠は、5 HTが脳の神経活動を安定させる可能性があることを示唆しており、これは発作を軽減する可能なメカニズムとして示唆されています。
再取り込みはどのように機能しますか？投与量
一部の抗けいれん薬は血中濃度で測定でき、投与量は目標ガイドラインに基づいて監視されます。現時点では、フェンフルラミンの標準的な目標血漿レベルはないため、用量は現在、体重あたりの推奨用量、臨床発作反応、および観察された副作用に基づいて管理されています。
実験的研究では、フェンフルラミンは1日あたり20〜60 mgの範囲の用量で使用されました。また、1日あたり0.2〜3 mg / kgの範囲の用量で使用されています。これまでに確立されている場合、推奨用量はこれらの研究で使用された用量に基づいている場合があります。
一般に、難治性てんかんの治療では、発作が十分に抑制されるまで抗けいれん薬の用量を徐々に増やし、同時に副作用を注意深く監視します。副作用が耐えられない場合は、投薬を中止する必要があるかもしれません。
副作用
これまでのところ、てんかん治療としてフェンフルラミンを検討している研究は小規模であり、通常、参加者はそれぞれ100人未満です。しかし、数多くの研究があり、過去数年間で合計数千人の参加者がフェンフルラミンてんかんの研究に参加しています。
報告される最も一般的な副作用は次のとおりです。
- 減量
- 眠気
- 下痢
- 便秘
- 口渇
- 不眠症
- ウェルビーイングの誤った感覚
- 速い心拍
- 吐き気
- 緊張/不安
時々、投薬が減らされたとき、副作用は減少しました。体重減少は、肥満治療薬としてのフェンフルラミンの歴史と一致しており、食欲抑制が原因である可能性があります。
食欲不振自体は、LGSとドラベット症候群の子供、特に重度の認知障害を持つ子供に問題を引き起こす可能性があります。しかし、これまでのところ、研究参加者は過度の体重減少や栄養失調を経験していません。
フェンフルラミンを食欲抑制剤として使用した場合の安全性プロファイルを考えると、肺（肺）または心臓（心臓）の副作用の可能性が懸念されます。研究調査の参加者には、通常、心エコー図が続きました。心エコー図は、心臓の動きを視覚化し、心臓弁を評価するテストです。
てんかん研究の観察結果は、肺および心臓への影響が、肥満の治療に使用されたときに観察された影響ほど深刻ではないか、頻繁ではない可能性があることを示唆しています。これは、てんかんの治療におけるフェンフルラミンの用量が、肥満の治療に使用される用量と比較して比較的低いと考えられているためである可能性があります。
あなたまたはあなたの子供が将来のある時点でフェンフルラミンを処方された場合、あなたが注意深く監視できるように定期的に医者に行くことが重要です。これは、深刻な副作用を早期に特定するのに役立ち、効果的な治療の機会を提供します。
相互作用
この薬は、危険な相互作用を引き起こす可能性があるため、モノアミン酸化酵素阻害剤（MAOI）クラスの薬を服用してから14日以内に服用しないでください。
フェンフルラミンと全身麻酔を組み合わせると、心臓のリスクが高まる可能性があり、手術中に追加の監視が必要になる場合があります。
フェンフルラミンは、次のような特定の薬物と否定的に相互作用する可能性があります。
- グアネチジン、メチルドーパ、レセルピンなどの血圧治療薬
- 中枢神経系を抑制する薬
禁忌
フェンフルラミンは、いくつかのグループの人々にとって安全ではありません。それはそれらとのそれらのためにさらに注意して処方されるべきです：
- アルコール依存症
- 緑内障
- 高血圧（高血圧）
- 1型糖尿病
- 2型糖尿病
- 統合失調症などの精神病
- 薬物乱用の歴史
この薬は妊娠カテゴリCと表示されています。つまり、先天性欠損症や妊娠関連の合併症に関する情報が不足しています。フェンフルラミンは授乳中は研究されていません。
フェンフルラミンの未来
現時点で、Zogenix Internationalは、ドラベット症候群の治療のための低用量フェンフルラミンの使用に関する独占的ライセンスを所有しています。 FDAは、Zoginex Breakthrough Therapyの指定を承認しました ZX008これは、治験薬として研究されている低用量フェンフルラミンです。
進行中のプロセスには、正式な承認が必要な管理された調査研究が含まれます。有効性、有害な結果、および副作用に関する結果が収集され、FDAに提示されます。FDAは、承認の可能性がある新薬をレビューするときにリスクと利点を考慮します。 2019年2月、FDAはDravet症候群に対するZX008の申請を拒否しました。
薬物がドラベット症候群またはLGSの難治性てんかんの治療に最終的に承認されるかどうかは、予測が難しいさらなる証拠の結果に依存します。
時々、ドラベット症候群やLGSのような難治性の病状を持つ人々は、研究に参加することを選択します。これにはいくつかの長所と短所があります。利点には、まだ承認されていない新しい医薬品へのアクセス、および多くの場合低コストまたは無料での綿密な医療フォローアップおよび診断テストが含まれます。
不利な点には、潜在的に未知のリスクと疑わしい有効性をもたらす可能性のある薬物への曝露、ならびに治療を受けていない可能性のあるボランティアのグループに配置される可能性が含まれます。
ベリーウェルからの一言
難治性てんかんなどの効果的な治療法がない病状の場合、圧倒的で絶望的に感じることがあります。あなたやあなたの愛する人が新しい薬や新しい手順を試すか、実験的研究に参加することに決めた場合は、必ずこのオプションについて医師と話し合って、入手可能なすべての情報を慎重に検討してください。以下のドクターディスカッションガイドを使用して、会話を開始してください。
てんかん医師ディスカッションガイド
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