コンテンツ
関節リウマチ（RA）の薬剤パイプライン-現在メーカーが開発しているもの-は、この衰弱性疾患の人々の見通しと生活の質の向上に役立つ可能性のあるいくつかの有望な新薬を含んでいます。これらには、filgotinib、plivensia、およびあなたがまだ聞いたことがあるかもしれないし、聞いていないかもしれない他のものが含まれます。1990年代後半の生物製剤の導入はRAの治療に革命をもたらし、それ以来、研究者は疾患の進行、症状の改善、および革新的な将来の治療法がRAの人々の生活をさらに改善できる方法に関する豊富な情報を明らかにしました。この知識は、患者の生活を改善するための研究を推進しています。
RA治療は伝統的に炎症の経路と応答をターゲットにすることに焦点を当てていましたが、今や一部の研究者は免疫系の機能不全と関節リウマチの進行に影響を与える他の要素に焦点を移しています。
医薬品が開発中である場合、それは、製造業者がその医薬品をテストして、望ましい効果があるかどうか、およびどのような副作用が発生する可能性があるかを確認することを意味します。この長くて骨の折れるプロセスには、微生物と動物に関する実験室での研究、人間での試験、および米国食品医薬品局（FDA）の承認プロセスが含まれます。
臨床試験の目的は何ですか？
フィルゴチニブ
2019年後半に、Gilead Sciences、Inc.は、選択的Janus Kinase 1（JAK-1）阻害剤filgotinib（GLPG0634）の新薬申請をFDAに提出しました。このアプリケーションでは、「中等度から重度」のRAの成人の治療薬として経口薬の承認を求めています。
JAK阻害剤は、RAで見られる炎症と免疫応答を引き起こす細胞シグナル伝達に関与する1つ以上のヤヌスキナーゼ酵素の活性を妨げることによって機能します。
選択性の高いJAK-1阻害剤は、グループ全体ではなく特定の酵素を標的とします。研究者は、このより狭い目標は副作用が少なく、潜在的な線量が高くなる可能性があると仮定しています。
フィルゴチニブは第3相臨床試験を完了しました。 FDAに提出された申請書に加えて、ギリアドは優先審査申請書も提出しており、承認プロセスをスピードアップする可能性があります。
JAK阻害剤のしくみペフィシチニブ
ペフィシチニブは、RAについて調査中の経口JAK-1およびJAK-3阻害剤です。これまでのところ、日本でRA薬としての使用が承認されているだけで、Smyrafという名前で販売されています。
JAK-1およびJAK-3阻害剤として、ペフィシチニブは2つの特定のJanusキナーゼ酵素を標的とします。 2つの第3相試験では、メトトレキサートや他の治療法に効果のない中等度から重度の関節リウマチ患者の転帰を改善できることが示唆されています。
研究では、薬が症状を改善し、関節破壊を抑制することが示唆されています。
ペフィシチニブは、メトトレキサートに耐えられない、またはメトトレキサートに対する反応が不十分である、中等度から重度のRAの成人に対してFDA承認プロセスを経ています。
その推奨される使用は、単剤療法（単独で服用）として、または疾患修飾性抗リウマチ薬（DMARD）と組み合わせてのいずれかです。
プリベンシア
Plivensia（シルクマブ）は、注射されたインターロイキン-6（IL-6）阻害剤です。インターロイキン-6は、炎症に関与しているあなたの免疫系によって生成される物質です。それを阻害する薬は炎症を減らすのを助けると信じられています。
2017年、FDAは、プリベニアの新薬申請を却下しました。これは、薬物を服用している人と対照群を飲んでいる人の死亡数の不均衡を理由にしています。ただし、2018RMDオープン 報告によると、シルクマブの安全性プロファイルは抗IL薬のそれと非常に似ています。FDAはまだこの証拠を検討していません。
研究によれば、プリベニアはDMARDと比較して、RAの臨床徴候と症状を軽減し、2年間で損傷を軽減できることが示されています。第3相試験では、RA症状を大幅に軽減し、構造的損傷の進行を抑制することができ、 DMARDでうまくいかない人たちに。
最終的に承認されると、プリベニアは現在市場に出ている他の2つのIL-6阻害剤であるアクテメラ（トシリズマブ）とケヴザラ（サリルマブ）と競合します。
ART-I02
ART-I02は、バイオ医薬品会社Athrogenによって調査されています。これは、RAの発症を促進するタンパク質を生成するインターフェロンベータ（IFN-β）を減少させる可能性がある遺伝子治療薬です。
前臨床試験では、動物へのART-I02の1回の注射が、関節リウマチや変形性関節症を含む他の種類の関節炎の症状の管理に有益であることがわかっています。
研究者たちは現在、ART-102が人間に与える影響を調べています。
ATI-450 / CDD-450
この薬は以前はCDD-450と呼ばれていましたが、Aclaris Therapeutics、Inc.がそれを開発していた会社を買収したときに、その指定はATI-450に変更されました。 （英数字の指定は、ジェネリック医薬品名の前に割り当てられます。）
それは、選択的p38-アルファMAPK阻害剤として分類されます。つまり、炎症を引き起こす可能性のある細胞間コミュニケーションを遮断します。
で報告された2018年の研究実験医学ジャーナル ATI-450はRAに関連する損傷を軽減できることがわかりました。ATI-450は炎症を停止するように設計されており、RAを含む炎症性自己免疫疾患に関連する損傷を軽減できる可能性があります。
2020年の初めに、Aclarisは最初の第I相ヒト試験の肯定的な結果と第II相試験に移行する意図を発表しました。
この新薬は、生物製剤よりもいくつかの利点があると期待されています。生物製剤は血流に注入する必要があるため、患者にとって高価で不人気になります。さらに、免疫系は生物製剤を外来の侵入者と見なして拒否する場合があります。 ATI-450は錠剤として入手可能であり、免疫系に同じ悪影響を与えるとは予想されていません。
イベリオトキシン
この珍しい薬はサソリの毒に基づいています。で報告されたげっ歯類に関する2018年の研究Journal of Pharmacology and Experimental Therapeutics サソリ毒の成分は、動物モデルでRAの重症度を軽減する可能性があることを示しました。いくつかのケースでは、研究者はそれが関節の損傷さえも逆転させたと言います。
さらに、この研究は、イベリオトキシンが他の種類のRA薬よりも副作用が少ない可能性があることを示しています。
研究者らは、イベリオトキシンが、線維芽細胞様滑膜細胞（FLS）の作用をブロックする可能性があることを示唆しています。彼らは、FLSが有害な化合物を関節に分泌して免疫細胞を攻撃し、関節の炎症と痛みを促進する可能性があると仮定しています。
RAのイベリオトキシンの研究は最も初期の段階であるため、その安全性や有効性についてはほとんどわかっていません。
ベリーウェルからの一言
パイプラインでのRA薬に関する現在の研究は現在進行中で、世界中の科学者がRAを予防および診断し、効果的で費用のかからない治療法を提供する新しい方法を模索しています。 RAと一緒に暮らす人々が質の高い、痛みのない生活を達成できるようになることを願っています。