コンテンツ
- 孤児薬とは何ですか？
- なぜ一部の薬物は「希少薬物」であるのか
- 希少薬物の開発を促進するインセンティブ
- 米国孤児製品開発局
- 1983年の米国の孤児ドラッグ法
- 米国の医薬品におけるオーファンドラッグ法の影響
- 希少薬物法により入手可能な薬物の例
- 希少薬物の国際研究開発
- 希少医薬品に関する委員会
- 希少医薬品に関する規制
孤児薬とは何ですか？
希少薬物とは、利益を上げるための企業が不足しているために開発途上にある医薬品（医薬品）です。薬が利益をもたらさない理由は、薬を製造するために必要な研究開発と比較して薬を購入する人が比較的少ないためです。簡単に言えば、オーファンドラッグは、企業が多くのお金を稼ぐことを期待せず、代わりにお金をもたらすであろうドラッグに彼らの努力を向ける薬です。
なぜ一部の薬物は「希少薬物」であるのか
医薬品（医薬品）とバイオテクノロジー企業は、病状を治療するための新薬を絶えず研究および開発しており、新薬は頻繁に市場に出回っています。一方、まれな疾患や障害に苦しんでいる人々は、彼らの病気のために同じ医薬品研究の注目を集めていません。これは数が少ないため、これらのまれな疾患を治療するための新薬（一般に「希少薬」と呼ばれる）の潜在的な市場も小さいためです。
まれな疾患は、米国では200,000人未満、または欧州連合では10,000人あたり5人未満で発生します。米国と欧州連合の政府規制機関は、このように医薬品開発におけるこの格差を減らすための措置を講じてきました
希少薬物の開発を促進するインセンティブ
米国では希少疾患に適した医薬品が開発されておらず、製薬会社が希少疾患用医薬品の開発に実際に経済的損失を被ることを認識して、米国議会は1983年に孤児薬物法を可決しました。
米国孤児製品開発局
米国食品医薬品局（FDA）は、米国市場での医薬品の安全性と有効性を確保する責任があります。 FDAは、研究助成金の提供を含め、希少薬物（およびその他のまれな疾患のためのその他の医療製品）の開発を支援するために、孤児製品開発局（OOPD）を設立しました。
孤立した薬物は、他の薬物と同様に、FDAが販売を承認する前に、研究や臨床試験を通じて安全かつ効果的であることが依然として求められています。
1983年の米国の孤児ドラッグ法
希少疾病用医薬品法は、希少疾患（米国では、47％が25,000人未満の患者にしか影響を与えない）を抱える個人向けの小さな市場向けに、医薬品（およびその他の医療製品）の開発を企業に促すインセンティブを提供しています。これらのインセンティブは次のとおりです。
- 孤児薬を開発するために行われた研究（費用の最大50％）に対する連邦税額控除。
- 特定の医薬品のFDAマーケティング承認を最初に取得した企業が、医薬品の販売を7年間独占することが保証されています。これは、承認された薬物の使用にのみ適用されます。別の用途の別の申請もFDAによって承認される可能性があり、同社はその用途の医薬品の独占的販売権も持つことになります。
- 医薬品承認申請手数料および年次FDA製品手数料の免除。
希少疾病用医薬品法が可決される前は、希少疾病の治療に利用できる希少疾病用医薬品はほとんどありませんでした。同法以来、200種類以上のオーファンドラッグがFDAにより米国での販売が承認されています。
米国の医薬品におけるオーファンドラッグ法の影響
希少薬物法が1983年に施行されて以来、多くの薬物の開発に責任を負っています。 2012年の時点で、このプロセスを通じて承認された薬剤は少なくとも378あり、その数は増え続けています。
希少薬物法により入手可能な薬物の例
承認されている薬物の中には、次のものがあります。
- 乳児けいれんを治療するための副腎皮質刺激ホルモン（ACTH）
- ハンチントン病の人に起こる舞踏病を治療するためのテトラベナジン
- グリコーゲン貯蔵障害、ポンペ病患者のための酵素補充療法
希少薬物の国際研究開発
米国議会と同様に、欧州連合（EU）政府は希少薬物の研究開発を強化する必要性を認識しています。
希少医薬品に関する委員会
1995年に設立された欧州医薬品庁（EMEA）は、EUの市場で医薬品の安全性と有効性を確保する責任があります。これは、25のEU加盟国の科学的リソースをまとめたものです。 2000年、EUにおけるオーファンドラッグの開発を監督するためにオーファン医薬品製品委員会（COMP）が設立されました。
希少医薬品に関する規制
欧州理事会によって可決された希少医薬品に関する規制は、EUにおける希少医薬品（およびその他のまれな疾患のためのその他の医薬品）の開発に対するインセンティブを提供します。
- マーケティング承認プロセスに関連する手数料の免除。
- 医薬品のEMEA販売承認を最初に取得した企業が、医薬品販売に関して10年間独占を保証。これは、承認された薬物の使用にのみ適用されます。
- コミュニティ販売承認– EUのすべての加盟国に及ぶ販売承認の集中手順。
- プロトコル支援、つまり、開発中の薬剤に必要なさまざまなテストや臨床試験について製薬会社に科学的アドバイスを提供すること。
希少疾病用医薬品に関する規制は、希少疾病用希少疾病用医薬品の開発とマーケティングを大幅に拡大する、欧州での希少疾病用医薬品法と同じ効果を米国にもたらしました。
希少薬物法の結論
当時、希少疾患の治療が必要であり、もう一方には持続可能性に関する疑問があり、希少疾病用医薬品法については多くの論争があります。ありがたいことに、これらの行為は、米国とヨーロッパの両方で、多くの珍しい病気の認識を高めました。これらの病気を一緒にすると、それほど珍しいことではありません。
- 共有
- フリップ
- Eメール
- テキスト