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あなたが受けなければならなかった多数の赤血球輸血による二次的な鉄過剰症(ヘモシデローシスとも呼ばれます)と診断されました。あなたは治療計画の早い段階でこのリスクについて知っていたかもしれませんが、知らなかったかもしれません。鉄の過剰摂取は多くの合併症を引き起こす可能性があるため、適切な治療計画を立てることが重要です。鉄キレート剤(体から鉄を取り除く薬)は、通常、サラセミアまたは他の形態の貧血で複数の赤血球輸血を必要とする人に使用されます。遺伝性ヘモクロマトーシスの人は、連続瀉血術(血液の物理的な除去)で治療されます。
鉄キレート化オプション
現在、米国では3種類の鉄キレート剤が利用可能です。それぞれに長所と短所があります。使用する薬剤を決定する際には、複数の要素が考慮されます。
デフェロキサミン
デフェロキサミン(商品名Deferral)は、米国で40年以上使用されています。デフェロキサミンは、病院で静脈内(IV)注入として投与できますが、より一般的には、鉄過剰症の人が自宅で皮下(皮下)にデフェロキサミンを投与します。点滴は、小型の電池式ポンプを使用して、夜に8〜12時間にわたって行われます。局所皮膚反応が発生する可能性がありますが、注入の用量/速度を減らすか、ヒドロコルチゾンクリームで治療できます。
ほとんどの人はデフェロキサミンによく耐えますが、注入は長期間にわたって行わなければならないため、多くの人がこの治療に飽きてきます。聴力や視力の喪失は高用量で発生する可能性があるため、デフェロキサミンで治療している間は、聴覚と視力のスクリーニングを毎年行う必要があります。
デフェラシロックス
米国で使用される最も一般的な鉄キレート剤は、デフェラシロクスです。肝臓と心臓から鉄を除去するのに効果的で、鉄の過負荷が起こりやすい2つの臓器です。 Deferasiroxには2つの製剤があります。Exjadeと呼ばれる分散性タブレット(液体に溶解)とJadenuと呼ばれる飲み込むことができるタブレットです。
デフェラシロクスの最大の利点の1つは、1日1回服用する経口薬であることです。残念ながら、デフェラシロクスの液体形態はありません。 Jadenuは錠剤を飲み込みやすいものですが、輸血依存性貧血のほとんどの子供は、錠剤を飲み込む前に鉄過剰症を発症します。これらの子供では、Exjadeが使用される場合があります。
この製剤の欠点は、単に味が悪いことです。タブレットは液体に溶けていますが、完全には溶けず、液体は白亜質の食感になります。味はリンゴまたはオレンジジュースに入れることで多少改善できます。食品に振りかけることができるデフェラシロクス顆粒の有効性を評価するための進行中の臨床試験があります。デフェラシロクスは、輸血に依存しないサラセミアが10歳以上の人にも使用できます。
デフェリプロン
デフェリプロン(Ferriprox)は、米国で承認された最新の鉄キレート剤です。デフェリプロンは経口薬ですが、現在は1日3回服用しています。それは錠剤または液体として提供されます。デフェリプロンは心臓から鉄分を除去するための最良の薬であると思われます。ほとんどの人はデフェリプロンを問題なく許容しますが、最も懸念される潜在的な副作用は無顆粒球症であり、好中球数が非常に少ないため感染のリスクが高まります。この薬を服用している間は、好中球の数の後に、毎週の完全血球数(CBC)を密接に追跡する必要があります。
併用療法
鉄過剰の人の中には、一度に複数のキレート剤による治療が必要な場合があります。これは、デフェラシロクスまたはデフェリプロンをデフェロキサミンの注入で週3〜4回毎日服用している可能性があります。
特定の鉄キレート剤が適切かどうかについて質問がある場合は、医療提供者と話し合ってください。指示どおりに薬を服用し、懸念事項があれば医師に通知してください。