コンテンツ
原発性骨髄線維症（PMF）の唯一の治療法は幹細胞移植ですが、この治療法は高および中リスク患者にのみ推奨されます。このグループであっても、年齢や他の病状によって移植に関連するリスクが大幅に増加し、理想的な治療法とは言えません。さらに、高リスクおよび中リスクのPMFを持つすべての人が適切な幹細胞移植ドナー（一致する兄弟または一致する無関係のドナー）を持っているわけではありません。低リスクのPMF患者は、疾患に関連する症状を軽減することを目的とした治療を受けることをお勧めします。おそらくあなたの医師は、移植はあなたにとって最良の選択肢ではない、または適切なドナーを特定できない、またはPMFの他の第一選択療法を容認していないとアドバイスしました。当然のことながら、次の質問は、他にどのような治療オプションが利用できるかということです。幸いなことに、追加の治療オプションを見つけることを試みている多くの進行中の研究があります。これらの薬のいくつかを簡単に確認します。
JAK2阻害剤
JAK2阻害剤であるルキソリチニブは、PMFのために特定された最初の標的療法でした。 JAK2遺伝子の変異は、PMFの発症と関連しています。
ルキソリチニブは、幹細胞移植を受けられないこれらの変異を持つ人々に適切な治療法です。幸いなことに、JAK2変異のない人でも役立ちます。 PMFの治療やルキソリチニブと他の薬の併用に使用できる同様の薬（他のJAK2阻害剤）の開発を目指した研究が進行中です。
モメロチニブは、PMFの治療のために研究されている別のJAK2阻害剤です。初期の研究では、モメロチニブを受けた人の45％が脾臓の大きさが減少したと述べています。調査した人々の約半数は貧血が改善しており、50％以上が輸血療法を中止することができました。血小板減少症（血小板数の減少）が発生し、有効性が制限されることがあります。モメロチニブは、フェーズ3の研究でルキソリチニブと比較され、PMFの治療におけるその役割が決定されます。
免疫調節薬
ポマリドマイドは免疫調節薬（免疫系を変化させる薬物）です。サリドマイドとレナリドマイドに関連しています。一般に、これらの薬はプレドニゾン（ステロイド薬）とともに投与されます。
サリドマイドとレナリドマイドは、PMFの治療選択肢としてすでに研究されています。それらは両方とも利益を示しますが、それらの使用はしばしば副作用によって制限されます。ポマリドマイドは毒性の少ない選択肢として開発されました。一部の患者は貧血に改善がありますが、脾臓の大きさに影響は見られませんでした。この限られた利益を考慮して、PMFの治療のためにポルマリドマイドとルキソリチニブのような他の薬剤を組み合わせることを検討している進行中の研究があります。
エピジェネティック医薬品
エピジェネティックな薬物は、特定の遺伝子の発現を、物理的に変化させるのではなく、影響を与える薬物です。これらの薬の1つのクラスは、アザシチジンとデシタビンを含む低メチル化剤です。これらの薬は現在、骨髄異形成症候群の治療に使用されています。アザシチジンとデシタビンの役割を検討している研究は初期段階にあります。他の薬は、ヒビノスタットやパノビノスタットのようなヒストン脱アセチル化酵素（HDAC）阻害剤です。
エベロリムス
エベロリムスは、mTORキナーゼ阻害剤および免疫抑制剤として分類される薬剤です。 FDA（食品医薬品局）は、いくつかの癌（乳癌、腎細胞癌、神経内分泌腫瘍など）の治療と、臓器移植を受けた人（肝臓または腎臓）の臓器拒絶反応の予防を承認されています。エベロリムスは経口摂取されます。初期の研究では、症状、脾臓のサイズ、貧血、血小板数、白血球数が減少する可能性があることが示されています。
イメテルスタット
イメテルスタットはいくつかの癌と骨髄線維症で研究されています。初期の研究では、中リスクまたは高リスクのPMFを患う一部の人々に寛解（PMHの死亡した兆候と症状）が誘発されました。
一次治療に反応しない場合は、臨床試験に登録すると、新しい治療法を利用できるようになります。現在、骨髄線維症の人々の治療オプションを評価する20以上の臨床試験があります。このオプションについては、医師と話し合うことができます。