コンテンツ
骨髄異形成症候群（MDS）には、骨髄の機能に影響を与えるさまざまな疾患が含まれます。骨髄は、新しい赤血球、白血球、血小板を凝固させるため、骨髄機能が低下すると、貧血、細胞数の低下、およびその他の問題。MDSの主な懸念は、a）これらの低い数とすべての関連する問題、およびb）MDSががん急性骨髄性白血病（AML）に発展する可能性です。
異なるタイプのMDSは非常に異なる方法で処理されます。すべてのMDS療法がMDSのすべての患者に適しているわけではありません。 MDS治療の選択肢には、支持療法、低強度療法、高強度療法、および/または臨床試験が含まれます。
治療上の考慮事項
MDSの治療計画について医師と話し合う場合、いわゆる患者関連の要因が非常に重要になります。患者関連の要因の例には次のものがあります。
- MDS診断前の日常の活動の様子
- あなたが持っている他の病状
- あなたの年齢
- さまざまな治療の財政的費用
- あなたに受け入れられる治療のリスク
MDSの特定の形式の特性も非常に重要です。特定の特性と調査結果の例には、次のものがあります。
- 骨髄のマーカーと遺伝子検査の結果は、利用可能な選択肢、MDSが白血病に進行する可能性、および特定の治療法からどのような結果が期待されるかを判断するのに役立ちます。
- MDSが循環血液中の健康な細胞の数に与える影響
- 骨髄内の未熟な「芽球」細胞の数の点で、あなたの病気はどのくらい深刻ですか
治療から抜け出したいものに対するあなたの目標も計画に織り込まれています。異なる治療目標の例には、次のものがあります。
- 気分が良くなるだけ
- 輸血の必要性を制限する
- 貧血、好中球減少症、血小板減少症を改善する
- 寛解を達成する
- あなたのMDSを治す
監視して待つ
International Prognostic Scoring System（IPSS）によって決定されたリスクの低いMDSを持ち、安定した全血球数（CBC）を持っている患者の場合、治療への最善のアプローチは、必要に応じて観察とサポートを行うことです。
この場合、病気の進行を示す可能性のある骨髄の変化を監視する必要があります。定期的なCBC、ならびに骨髄穿刺液および生検は、モニタリングの一部となります。
支持療法
支持療法とは、MDSの治療および管理に使用される治療法を指します。これらの治療は人の状態を大幅に改善することができますが、MDSを引き起こす細胞を実際に攻撃するまでには至りません。
輸血
血球数が減少し始め、症状が発生した場合は、赤血球または血小板の輸血の恩恵を受けることができます。輸血を受けるかどうかの決定は、あなたが持っている他の病状とあなたの気分に依存します。
鉄過剰とキレート療法
毎月複数回の輸血が必要になると、鉄過剰と呼ばれる状態に陥るリスクがあります。赤血球輸血に含まれる高レベルの鉄は、体内の鉄貯蔵を増加させる可能性があります。このような高レベルの鉄は、実際に臓器を損傷する可能性があります。
医師は、経口療法、デフェラシロクス（Exjade）、またはデフェロキサミンメシル酸塩（Desferal）と呼ばれる注入を含む、鉄キレート剤と呼ばれる薬を使用して、複数の輸血による鉄過剰を治療および予防できます。 National Comprehensive Cancer Network（NCCN）による診療ガイドラインは、鉄キレート療法が必要かどうかを判断するために医師が使用できる基準を提供しています。
成長因子
MDS貧血のある特定の人々は、エリスロポエチン刺激剤またはタンパク質（ESA）と呼ばれる成長因子薬を服用することで恩恵を受ける可能性があります。これらの薬は、脂肪組織への注射（皮下注射）として投与されます。これらの薬はすべてのMDS患者に役立つわけではありませんが、輸血を防ぐのに役立つ場合があります。
MDSの結果として白血球数が低下した場合、医師はG-CSF（Neupogen）やGM-CSF（ロイキン）などのコロニー刺激因子で開始することを提案することがあります。コロニー刺激因子は、好中球と呼ばれる白血球と闘うより多くの病気を引き起こすようにあなたの体を後押しするのを助けます。好中球数が少ないと、危険な感染症を発症するリスクが高くなります。感染や発熱の兆候がないかどうか目を離さず、心配な場合はできるだけ早く医療機関に相談してください。
低強度療法
低強度療法は、低強度化学療法または生物学的反応修飾物質として知られている薬剤の使用を指します。これらの治療は主に外来で提供されますが、一部の治療では、たとえば感染症を治療するために、支持療法やその後の入院が必要になる場合があります。
エピジェネティックセラピー
低メチル化剤または脱メチル化剤と呼ばれる薬物のグループは、MDSとの闘いにおける最新の武器です。
アザシチジン（Vidaza）は、MDSのすべてのフランス系アメリカ人（FAB）分類およびすべてのIPSSリスクカテゴリでの使用がFDAによって承認されています。通常、この薬は28日ごとに少なくとも4〜6サイクル、7日連続で皮下注射されます。アザシチジンの研究では、リスクの高いMDS患者の約50％が改善と生活の質の向上に気づいていることが示されています。アザシチジンは最初の血球数の低下を引き起こすことが多く、最初の1または2サイクルまで回復しません。
MDSの治療に使用される別のタイプの低メチル化剤は、デシタビン（ダコゲン）です。アザシチジンと構造が非常に似ており、すべてのタイプのMDSについてFDAの承認も受けています。治療計画は、一般的に低強度タイプの毒性と関連していたため、低強度療法とも見なされます。デシタビンは静脈内または皮下に投与できます。
免疫抑制療法と生物学的応答修飾因子
MDSでは、赤血球、白血球、血小板は、骨髄から血流に放出されるのに十分成熟する前に殺されるか死にます。一部の例では、リンパ球（白血球の一種）が原因です。これらの患者さんにとっては、免疫系に影響を与える治療法を使用することが有効な場合があります。
非化学療法の低強度薬剤（生物学的反応修飾物質）には、抗胸腺細胞グロブリン（ATG）、シクロスポリン、サリドマイド、レナリドマイド、抗腫瘍壊死因子受容体融合タンパク質、およびビタミンDアナログが含まれます。これらすべては、初期の試験で少なくともいくつかを示していますが、多くは、さまざまなタイプのMDSでの有効性を理解するために、より多くの臨床試験が必要です。
5番染色体に遺伝的欠陥がある5q-症候群と呼ばれる特定の種類のMDSを持っている人は、レナリドマイド（レブリミド）と呼ばれる薬物に反応することがあります。通常、レナリドマイドは、赤血球輸血依存性の低いまたは中程度のIPSSリスクMDSを持つ患者に使用されます。しかし、血小板と好中球の数は引き続き減少しました。高リスクのMDS、または5q症候群以外のサブタイプをレナリドマイドで治療することの利点は、まだ研究中です。
高強度療法
化学療法
高リスクMDS、またはFABタイプRAEBおよびRAEB-Tの特定の患者は、集中化学療法で治療される場合があります。この化学療法は、急性骨髄性白血病（AML）の治療に使用されるものと同じタイプで、MDSにつながる骨髄の異常細胞の集団を破壊することを目的としています。
一部のMDS患者では化学療法が有益な場合がありますが、他の病状を持つ高齢の患者が追加のリスクに直面することを考慮することが重要です。治療の潜在的な利点は、関連するリスクを上回る必要があります。
集中化学療法の結果をアザシチジンまたはデシタビンの結果と比較する研究が進行中です。
幹細胞移植
ハイリスクのIPSS MDSの患者は、同種幹細胞移植で疾患の治癒を達成できる可能性があります。残念ながら、この手順はリスクが高いため、使用が制限されています。実際、同種幹細胞移植は、治療に関連した死亡率が最大30％になる可能性があります。したがって、この療法は通常、健康な若い患者にのみ使用されます。
現在の研究では、MDSの高齢患者における非骨髄破壊性のいわゆる「ミニ」移植の役割を調査しています。これらのタイプの移植は伝統的に標準的な移植よりも効果が低いと考えられてきましたが、それらの毒性の減少は、そうでなければ不適格である患者にとってそれらを選択肢にするかもしれません。
概要
MDSの種類や患者の種類が異なるため、万能の治療法はありません。したがって、MDS患者はすべての選択肢を医療チームと話し合い、毒性が最小限で最高の利益が得られる治療法を見つけることが重要です。
MDSの新しい治療法による臨床試験が進行中ですので、しばらくお待ちください。たとえば、ルキソリチニブ（ジャカフィ）は、MDSリスクが低いまたは中程度の患者の治療のために調査されています。