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血液癌、または白血病、リンパ腫、多発性骨髄腫などの血液悪性腫瘍の患者さんには、新しい治療法がかなり急速に出現しています。以下の治療の進歩は、巨大な前進というよりは、小さな一歩と見なされるかもしれません。しかし、これらの治療法は、影響を受ける人々にとって非常に意味のある生存上の利点をもたらす可能性があります。
場合によっては、新しい治療法が希望の炎を燃やし続けることさえあるかもしれません-骨髄移植などの治癒的治療は最終的に追求されるかもしれません-これまで、これは選択肢ではなかったかもしれません。
生存率の向上は、副作用や毒性とともに考慮する必要があります。これらの状況では、患者は通常、彼らと同じように（生活の質）、そして彼らができる限り（生存）の両方を望んでいます。
最近承認された治療法
薬 | 病気の研究 | 比較優位 |
イノツズマブオゾガミシン（ベスポンサ） | 再発または難治性のB細胞ALL | 35.8％が完全奏効を達成しました（標準的な治療では17.4％のみ） 生存期間の中央値8.0か月（標準治療では4.9か月） |
レナリドマイド（レブリミド） | 新たに診断された多発性骨髄腫 | 移植後のレナリドマイドによる維持療法は、プラセボまたは観察と比較して死亡率を25％低下させました。 疾患の進行なしの生存率の改善：レナリドマイドを併用した場合52.8か月vs 23.5か月 |
注射用ダウノルビシンおよびシタラビンリポソーム（Vyxeos） | 新たに診断された治療関連AML（t-AML） 骨髄異形成関連の変化を伴うAML（AML-MRC） | ダウノルビシンとシタラビンの別々の治療を受けた患者と比較して生存率が向上しました（全生存期間中央値9.56ヶ月対5.95ヶ月）。 |
1.急性リンパ性白血病に対するイノツズマブオゾガマイシン（ベスポンサ）
American Cancer Societyの推定によると、米国では2017年に約5,970人の急性リンパ性白血病（ALL）の新たな症例が予想され、同年に約1,440人が死亡しています。多くの異なる血液癌の治療における最近の数十年の改善にもかかわらず、ALLを有するこれらの患者の予後は依然として不良である。
同種幹細胞移植（ドナーからの骨髄移植）は、ALLの成人の治療法を提供する可能性があります。ただし、克服すべきハードルがあります。現在の化学療法レジメンでは完全寛解率が低いためです。幹細胞移植では、通常、その疾患の完全寛解を達成する必要がありますが、残念なことに、再発または難治性のB細胞ALL（治療にもかかわらず再発した疾患）のある成人は比較的少数しか移植できません。
したがって、医薬品開発者はこれらの癌性細胞を標的とする新しいツールを探しています。 CD22と呼ばれるマーカーを持つ細胞を攻撃することは、適切な状況では、そのようなツールの1つかもしれません。 CD22は、体内の特定の細胞によって作られ、これらの細胞によってタグのように細胞の外側の細胞膜内に配置される分子です。 B細胞ALLの患者では、癌性細胞にこのCD22分子が症例の約90％あります。これらは癌治療のビジネスにおいてかなり良い確率です。
イノツズマブオゾガマイシン（Besponsa）は、標的細胞を殺すことができる薬剤であるカリケアマイシンに結合したヒト化抗CD22モノクローナル抗体です。
イノツズマブオゾガミシンは、細胞を殺すことができる物質に付着または結合する抗体であるため、コンジュゲートと呼ばれます。抗体部分はCD22マーカーを持つ細胞を探し、結合部分は標的細胞を破壊します。
FDAは、研究者が代替化学療法レジメンと比較して薬剤の安全性と有効性を調査した臨床試験の証拠に基づいて、イノツズマブオゾガマイシンを承認しました。この試験には、再発または難治性のB細胞ALLがあり、以前に1回または2回の治療を受けた326人の患者が含まれていました。
FDAによると、評価された患者218人のうち、イノツズマブオゾガマイシンを投与された35.8％が中央値8.0か月間完全奏効を示しました。代替化学療法を受けた患者のうち、中央値4.9ヶ月で完全奏効を経験したのは17.4％のみでした。したがって、イノツズマブオゾガミシンは、再発または難治性B細胞ALLの重要な新しい治療オプションです。
イノツズマブオゾガマイシンの一般的な副作用には、低レベルの血小板（血小板減少症）、低レベルの特定の白血球（好中球減少症、白血球減少症）、感染、低レベルの赤血球（貧血）、疲労、重度の出血（出血）、発熱（発熱）、吐き気、頭痛、発熱を伴う白血球の低レベル（発熱性好中球減少症）、肝障害（トランスアミナーゼおよび/またはγ-グルタミルトランスフェラーゼの増加）、腹痛、および血中の高レベルのビリルビン（高ビリルビン血症）。追加の安全情報については、完全な処方情報を参照してください。
2.多発性骨髄腫への移植後のレナリドマイド（レブリミド）
最近のメタアナリシス研究の結果によると、自家造血幹細胞移植（自己提供による骨髄移植）後のレナリドマイドによる維持療法は、プラセボまたは新たに診断された多発性骨髄腫患者の観察と比較して、死亡率を25％削減しました。
マッカーシー氏らは、米国、フランス、イタリアの3つのランダム化臨床試験の患者データを分析しました。研究には、自己診断（自己）骨髄移植を受けた新たに診断された多発性骨髄腫の患者が含まれ、そのうち1,208人がその後レナリドマイドで治療され、603人の患者がプラセボを受けたか、単純に観察またはモニタリングされました。
レナリドマイドで治療された患者は、プラセボまたは観察を受けた患者と比較して、疾患の進行なしに生存が改善しました（52.8ヶ月対23.5ヶ月）。合計490人の患者が死亡した。レナリドマイド群で有意な生存利益が見られました。
レナリドマイド群の患者の大部分は、血液学的な二次原発性悪性腫瘍と固形腫瘍の二次原発性悪性腫瘍を経験しました。ただし、進行率、すべての原因による死亡率、または骨髄腫の結果としての死亡率は、すべてプラセボ/観察群で高かった。
3.急性骨髄性白血病に対する固定併用化学療法
AMLは、骨髄から始まり、血流中の白血球数を急速に増加させる急速に進行する癌です。今年、約21,380人がAMLと診断され、約10,590人のAML患者がこの疾患で死亡します。
Vyxeosは、化学療法薬であるダウノルビシンとシタラビンを組み合わせて固定したもので、2つの治療法を別々に受けた場合よりも長生きするのに役立つ場合があります。 FDAは、2種類の急性骨髄性白血病（AML）の成人の治療にVyxeosを承認しました：
- 新たに診断された治療関連AML（t-AML）、および
- 骨髄異形成関連の変化を伴うAML（AML-MRC）。
T-AMLは、癌の治療を受けた全患者の約8〜10％で化学療法または放射線の合併症として発生します。平均して、治療後5年以内に発生します。 ＡＭＬ－ＭＲＣは、白血病細胞内の特定の血液障害および他の重要な変異の病歴を有することに関連するＡＭＬの一種である。 t-AMLの患者とAML-MRCの患者の両方の平均余命は非常に短くなっています。
臨床試験では、Vyxeosまたはダウノルビシンとシタラビンの別々に投与された治療を受けるために無作為に割り付けられた、新たに診断されたt-AMLまたはAML-MRCの309人の患者、Vyxeosを受けた患者は、ダウノルビシンとシタラビンの別々の治療を受けた患者よりも長生きしました（中央値全生存期間9.56ヶ月vs 5.95ヶ月）。
一般的な副作用には、出血イベント（出血）、白血球数の少ない発熱（熱性好中球減少症）、発疹、組織の腫れ（浮腫）、吐き気、粘膜の炎症（粘膜炎）、および胃腸障害を含むその他の副作用が含まれます、深刻な感染症と異常な心臓のリズム（不整脈）。